Hiljainen vallankumous Duchennen lihasdystrofian hoidossa: Uusi aamu hoitamisessa ja toivossa
Duchenne-lihasrappeuma (DMD) vaikuttaa 1:een 3 500:sta tai 6 000:sta pojasta maailmanlaajuisesti, alkaen varhaisesta lapsuudesta ja aiemmin johtamalla kävelykyvyn menettämiseen teini-iässä. Viimeisimmät edistysaskeleet, mukaan lukien dystrofiinigeenin poikkeavuuden löytäminen, ovat parantaneet ymmärrystä…